CROCODILE TROPHY. In Australia, tempo di test. VIDEO
INIZIATIVE | 15/10/2014 | 08:38 Giornata di test, quella di ieri, per i quattro atleti dell'Italian Cystic Fibrosis Foundation che si preparano ad affrontare il Crocodile Trophy che partirà il 18 ottobre da Cairns in Australia. Matteo Marzotto, presidente della Fondazione, Davide Cassani, Iader Fabbri e Massimiliano Lelli si sono dedicati ai test sul materiale a loro disposizione, cercando di simulare almeno in parte le condizioni che incontreranno lungo i 770 km che dovranno affrontare in sella alle loro mountain bike.
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FIBROSI CISTICA E RICERCA
La ricerca promossa da FFC è giunta a un punto di svolta epocale e, alla luce dei promettenti risultati emersi dai recenti studi, appare realizzabile l'obiettivo di una cura radicale per la fibrosi cistica. Non si possono definire i tempi ma per la prima volta ci sono le prove della possibilità di sconfiggere questa grave malattia genetica.
I progetti selezionati e finanziati dalla Onlus, che ha contribuito ad aprire la via italiana della ricerca FC, si stanno cimentando nell’ambito di due macro aree. Da un lato lo studio del difetto di base attraverso lo sviluppo di terapie in ambito genetico e attraverso progetti di biofisica e biologia molecolare; dall’altro gli studi clinici per contrastare l’infezione e l’infiammazione polmonare e migliorare le condizioni di vita dei malati di FC, oltre 100.000 nel mondo, la cui aspettativa di vita è oggi intorno ai 40 anni.
Per quanto concerne lo studio del difetto di base, i riflettori sono puntati sulle terapie mutazioni- orientate, alla ricerca di molecole correttrici e potenziatrici del gene CFTR difettoso per effetto della mutazione più frequente in fibrosi cistica, la ∆F508, ma anche di mutazioni che agiscono con meccanismi diversi: le mutazioni stop e quelle splicing. Molti sono i progetti di punta: il progetto Task force for CF, promosso in collaborazione con Istituto G. Gaslini e Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) di Genova, che a sette mesi dall’avvio ha già portato alla luce tredici molecole candidate a “farmaco intelligente” nei confronti di ∆F508; e i progetti rivolti alle altre mutazioni, che vedono coinvolti laboratori di eccellenza nelle città di Napoli, Palermo, Milano, Trieste, Ferrara.
Accanto alle terapie mutazione-orientate, la ricerca continua ad investire risorse nello sviluppo di terapie farmacologiche di contrasto delle infezioni e delle infiammazioni polmonari, particolarmente aggressive e debilitanti in FC, attraverso lo studio di nuove molecole, e attraverso il riposizionamento di farmaci che, già in uso per altri scopi, acquistano nuova vita dimostrandosi efficaci per specifici obiettivi di cura FC, soprattutto nell'ambito della terapia antinfettiva. Numerosi progetti FFC hanno esplorato le potenzialità di una classe di molecole, esistenti in natura o di nuova sintesi: i peptidi antimicrobici.
La ricerca scientifica FFC sta, inoltre, puntando su un approccio innovativo che prevede l’utilizzo di molecole a doppia azione, in grado cioè di agire sia contro le infiammazioni polmonari sia come correttori della proteina CFTR mutata per effetto di ∆F508: tra questi TMA (trimetilangelicina), riconosciuto “farmaco orfano” dall’EMA (European Medicines Agencies).
Da sempre attiva e sensibile sul fronte delle tecnologie innovative, FFC partecipa allo sviluppo di modelli cellulari per la sperimentazione dei nuovi farmaci. Sono in fase di studio modelli del tutto innovativi chiamati organoidi, ovvero organi in miniatura ottenuti coltivando in provetta delle cellule staminali. Una nuova frontiera della scienza destinata a rivoluzionare l’attività di laboratorio per lo studio delle malattie, con prospettive di ricerca anche nel campo della generazione di organi destinati ai trapianti. Gli organoidi andranno ad affiancare gli altri modelli di ricerca già esistenti (culture primarie e modelli animali), e già offerti da FFC come servizi alla ricerca.
45502, SMS SOLIDALE
In periodo di Campagna Nazionale, grazie al numero solidale 45502 sarà possibile sostenere la ricerca FC donando 2 Euro per ciascun SMS inviato da rete mobile (TIM, Vodafone, WIND, 3, PosteMobile, CoopVoce e Noverca) e 2/5 Euro per ciascuna chiamata fatta allo stesso numero da rete fissa (Telecom Italia, Fastweb, TeleTu, TWT) Quest’anno l’SMS solidale è abbinato all’adozione del progetto FFC#21/2013, del valore di 95Mila Euro. Lo studio biennale coinvolge dodici ricercatori ed è coordinato da Alberto Battezzati dell’International Center for the Assessment of Nutritional Status (ICANS) – DeFENS dell’Università di Milano con la partnership di Carla Colombo del Dipartimento di Scienze Materno Infantili dell’Università di Milano, Centro Regionale FC, e di Andrea Mari dell’Istituto di Ingegneria Biomedica ISIB-CNR di Padova. Il progetto si inserisce nel filone degli studi clinici ed è orientato all’analisi dell’evoluzione del diabete, che è ancor’oggi la principale complicazione per i malati di FC, con l’obiettivo di trovare nuove modalità di cura per migliorare la qualità e la quantità di vita dei pazienti FC.
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